智通财经APP获悉,高盛最新深度分析报告聚焦uniQure NV(QURE.US)基因疗法AMT-130在亨廷顿病治疗中的突破性进展及商业前景。据披露,该疗法已在两项剂量组临床试验中展现显著疗效——高剂量组17例患者完成36个月随访后,复合亨廷顿病评定量表显示疾病进展较自然病史减缓75%,总功能能力评分变化减缓60%,脑脊液神经丝轻链蛋白水平平均下降8.2%;低剂量组12例患者虽未直接给出对比数据...
网页链接智通财经APP获悉,高盛最新深度分析报告聚焦uniQure NV(QURE.US)基因疗法AMT-130在亨廷顿病治疗中的突破性进展及商业前景。据披露,该疗法已在两项剂量组临床试验中展现显著疗效——高剂量组17例患者完成36个月随访后,复合亨廷顿病评定量表显示疾病进展较自然病史减缓75%,总功能能力评分变化减缓60%,脑脊液神经丝轻链蛋白水平平均下降8.2%;低剂量组12例患者虽未直接给出对比数据...
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