国内首个!“成都造”基因治疗药物获批临床

市场资讯06-25

炒股就看金麒麟分析师研报,权威,专业,及时,全面,助您挖掘潜力主题机会! ▲图据金温江作为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验项目,JWK002注射液早已备受瞩目。此前,它已成功斩获美国FDA孤儿药资格认定(ODD)和儿科罕见病资格认定(RPDD),在国际舞台上初露锋芒。X连锁视网膜劈裂症是一种X连锁隐性遗传疾病,病因源于视网膜劈裂蛋白1(RS1)基因突变。患病者常出现不同程度...

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