Biogen启动Omaveloxolone治疗弗里德赖希共济失调的儿科III期研究

药事纵横2025-06-19

2025年6月18日,Biogen公司宣布启动全球III期临床试验BRAVE研究的给药工作。该研究旨在评估Omaveloxolone对2至16岁以下弗里德赖希共济失调（FA）患儿的疗效和安全性。无论是否具备行走能力，患者均可能符合入组条件。受试者将以2:1的比例随机分配，每日接受一次Omaveloxolone或安慰剂治疗52周，随后可转入开放标签扩展期（OLE）。目前，Omaveloxolone以...

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Fradette博士：\"弗里德赖希共济失调症状通常始于儿童期，且发病越早，疾病进展越快。儿科患者存在巨大未满足需求。基于Reata的研究基础，我们正加速推进Omaveloxolone的儿科开发计划。\"加州大学洛杉矶分校共济失调中心主任Susan Perlman教授：\"早发型患者往往病情进展迅猛，而目前尚无获批疗法。BRAVE研究将评估Omaveloxolone对这一脆弱人群的潜在获益。\"关于SKYCLARYS®（Omaveloxolone）SKYCLARYS®是一种每日一次的口服药物，已在40余个国家（含美欧）获批用于16岁及以上FA患者。该药曾获美国FDA授予的孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病认定，以及欧盟的孤儿药资格。安全信息：完整处方信息请参见美国产品说明书或各国注册网站。关于弗里德赖希共济失调（FA）FA是一种罕见的遗传性神经肌肉退行性疾病，为最常见的遗传性共济失调类型。其特征包括：早期症状：协调能力丧失、肌无力、疲劳（常于儿童期出现）疾病进展：多数患者在首发症状后10-20年内需依赖轮椅生存现状：报告显示患者平均寿命仅37岁，但通过针对性护理可显著延长生存期药事纵横投稿须知：稿费已上调，欢迎投稿\\","kind":"news","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"1","news_tag":"productRelease","news_rank":0,"isVideo":false,"video":null,"symbols":[],"gpt_button":1,"need_auth":false,"need_login_tip":false,"code":"91000000","status":"200"},"commentList":[],"isCommentEnd":true,"newsSizeData":{"likeSize":0,"commentSize":0,"repostSize":0,"favoriteSize":0,"likeStatus":false,"favoriteStatus":false},"APP":{"userAgent":"Mozilla/5.0 AppleWebKit/537.36 (KHTML, like Gecko; compatible; ClaudeBot/1.0; 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