4月26日周五，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，正式批准了辉瑞公司开发的一种名为Beqvez的新药，用于治疗B型血友病。据悉，这是辉瑞在美国市场获批的第一种基因治疗药物。
B型血友病是一种罕见的遗传性出血障碍，主要影响男性，病因是因为患者体内缺乏或完全没有一种名为因子IX的血液凝固蛋白质。这种蛋白质不足导致血液难以凝固，使得患者容易出现瘀伤和延长的出血时间。在严重的情况下，患者甚至会经历无明显外伤的自发性出血。
辉瑞公司的新药Beqvez，作为一种一次性基因疗法，旨在使患者能够自行产生因子IX，从而有效预防和控制出血。Beqvez在晚期试验中显示出比传统治疗效果更好。传统治疗需要每周或每月多次通过静脉注射因子IX。
宾夕法尼亚大学医学综合及血友病与血栓症项目的主任Adam Cuker博士表示：“许多B型血友病患者因为需要定期注射因子IX而感到生活受到干扰，并且他们还会经历自发出血事件，这可能导致关节疼痛和行动问题。Beqvez作为一次性治疗，有望减轻患者的和治疗负担。”
据B型血友病联盟称，美国大约有7000多名B型血友病患者，但实际患病的人数可能更多。
据媒体报道，辉瑞发言人透露，这种药物的价格在扣除保险和其他折扣之前高达350万美元，是美国市场上价格最高的药物之一。不过，公司为此提供了一个质保计划，以保障接受Beqvez治疗的患者，确保他们在效果不达标时获得经济保护。
此外，Beqvez将与另一种治疗B型血友病的药物Hemgenix竞争，后者由澳大利亚公司CSL Behring生产，也是在2022年获得FDA批准的。Hemgenix的定价在美国同样是350万美元（保险和折扣前）。值得注意的是，一些健康专家称，高昂的治疗费用和物流问题限制了这类新疗法的普及。
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