美国食品和药物管理局批准辉瑞基因疗法治疗罕见出血性疾病

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路透社4月26日 - 美国食品和药物管理局周五批准了辉瑞公司 治疗B型血友病的基因疗法，这是针对这种通常需要定期输注凝血蛋白的罕见出血性疾病的第二种此类疗法。

血友病患者体内有一种调节凝血因子蛋白质生成的基因发生了缺陷，这种缺陷可能导致自发性出血以及受伤或手术后的严重出血。这种疾病主要影响男性。