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路透社2月13日 - KalVista Pharmaceuticals 周二称,其治疗一种遗传性疾病的疗法在一项后期试验中达到了主要目标,这种疾病会导致皮下和身体其他部位迅速肿胀。
这种名为sebetralstat的疗法显示,遗传性血管性水肿$(HAE)$ 患者开始缓解症状的速度明显快于安慰剂。
使用低剂量的sebetralstat,症状开始缓解的中位时间为1.61小时,而使用安慰剂则为6.72小时。
Sebetralstat在136名成人和青少年HAE患者中进行了测试,HAE是一种因缺乏某种名为C1-抑制因子的蛋白质或其功能障碍而引起的疾病。
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