Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会(ASGCT)年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症(PA)I/II期临床研究中期数据。据了解,这也是mRNA疗法首次作为细胞内蛋白质替代疗法的临床试验结果公布。mRNA-3927是一种通过静脉给药、由脂质纳米颗粒(LNP)包裹的双mRNA疗法,该疗法编码PCCA和PCCB亚基蛋白以恢复肝脏中功能性PCC酶活性。通过编码...
网页链接Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会(ASGCT)年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症(PA)I/II期临床研究中期数据。据了解,这也是mRNA疗法首次作为细胞内蛋白质替代疗法的临床试验结果公布。mRNA-3927是一种通过静脉给药、由脂质纳米颗粒(LNP)包裹的双mRNA疗法,该疗法编码PCCA和PCCB亚基蛋白以恢复肝脏中功能性PCC酶活性。通过编码...
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