人类“永久预防疾病”的梦还能做吗？

虎嗅2022-11-15

出品 | 虎嗅医疗组作者 | 陈广晶编辑 | 陈伊凡头图 | 视觉中国人类想一劳永逸“铲除”致命疾病的尝试又受挫了。就在前不久，号称可以“一针永久预防心脏病”的基因编辑药物VERVE-101，在启动临床试验4个月后被美国食品药品管理局（FDA）暂停了。涉及的适应症是杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）——这是动脉粥样硬化心血管疾病的一个亚型，可危及生命。这也是人类首次将基因疗法用在这一领域。FDA...

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Liu（刘如谦）团队也在尝试将基因编辑技术用于阿尔茨海默病的预防；为Verve公司提供碱基技术的Beam公司，在针对罕见病镰状细胞病、β-地中海贫血用药研究的同时，也在尝试解决乙肝等疾病。开创了其“基因编辑器帝国”的刘如谦又在试图开创新一代基因编辑技术。就在10月份，他创立的新公司Prime Medicine刚融资1.75亿美元，在纳斯达克上市。这家基因编辑初创公司，对准的目标是现有基因编辑手段无法解决的疾病，包括色素性视网膜炎、I型肌强直性营养不良等疾病，涉及18个项目。相比激进的海外研究团队，国内研究者将更多精力用在寻找更“精准且安全”的碱基编辑器上，也已经初见成果。比如：华东师范大学刘明耀/李大力教授团队（邦耀生物创始团队），上海科技大学陈佳教授团队（正序生物创始团队）等，也都开发出了新的碱基编辑器。其中，陈佳团队开发的变形式碱基编辑器还于2021年7月获得了美国专利商标局（USPTO）专利授权，成为首个获得海外专利授权的中国自主研发碱基编辑工具。客观来说，碱基编辑技术问世时间上短——2016年以来才逐渐开发、改进而来，该技术的安全性仍然有待更多证明。早在2022年8月份，刘如谦参与创办的碱基编辑公司Beam，也就是VERVE-101所用技术的来源，已经被FDA暂停了一项研究，FDA当时要求Beam提供4项资料，其中就包括“来自基因组重排评估的额外对照数据”、“对某些脱靶编辑实验的进一步分析”等。业界分析，这些都是指向了对Beam碱基编辑技术潜在的脱靶等风险的担忧。“他们可能需要提供更多证据。”王聪向虎嗅推测道。而且心血管疾病在临床上已有他汀类药物等一众性价比较高的药物，新的疗法获批本来就难。也就是说，从新药研发的角度来看，研发心脏病用药虽然看起来很令人振奋，但是并不是明智的选择。它意味着，研发周期会加长、需要跨过的安全性“门槛”更高，投入也会更大。对于VERVE-101的前景，北京明德医院心血管疾病专家、内科主任周鹏曾在“医学界”公众号上表示，该药的“前沿概念性”远超过了实际价值。基因编辑技术正在发展，作为新兴技术，它有自身局限，也有值得期待的无限可能。","kind":"highlight","is_publish_news":true,"is_publish_highlight":false,"is_publish_live":false,"is_publish_wemedia":null,"editions":null,"column":"","sentiment":"0","news_tag":"","news_rank":0,"symbols":[],"gpt_button":1,"need_auth":false,"code":"91000000","status":"200"},"commentList":[],"isCommentEnd":true,"newsSizeData":{"likeSize":0,"commentSize":0,"repostSize":0,"favoriteSize":0,"likeStatus":false,"favoriteStatus":false},"APP":{"userAgent":"Mozilla/5.0 AppleWebKit/537.36 (KHTML, like Gecko; compatible; ClaudeBot/1.0; +claudebot@anthropic.com)","isDev":false,"isTTM":false,"tenantId":"TBCN","deviceId":"web-server-community-laohu8-v3","version":"4.36.2","shortVersion":"4.36.2","platform":"web","vendor":"web","appName":"laohu8","isIOS":false,"isAndroid":false,"isTiger":false,"isTHS":false,"isWeiXin":false,"isWeiXinMini":false,"isWeiBo":false,"isQQ":false,"isBaiduSwan":false,"isBaiduBox":false,"isDingTalk":false,"isToutiao":false,"isOnePlus":false,"isHuaWei":false,"isXiaomi":false,"isXiaomiWebView":false,"isOppo":false,"isVivo":false,"isSamsung":false,"isMobile":false},"href":"/m/news/2283725473","isCrawlerRequest":true}