Tenaya Therapeutics获美国FDA再生医学先进疗法认定：TN-401治疗PKP2相关致心律失常性右心室心肌病

Tenaya Therapeutics公司宣布，其研发的TN-401疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格认定。该疗法旨在治疗与PKP2基因突变相关的致心律失常性右心室心肌病（ARVC）。

这一认定标志着TN-401在监管层面取得了重要进展。RMAT资格是FDA为促进严重疾病治疗方案的开发而设立的快速通道机制，旨在加速再生医学疗法的审评与上市进程。获得此项资格后，Tenaya Therapeutics将享有与FDA更紧密的沟通协作机会，并有望通过优先审评渠道缩短产品开发周期。

PKP2相关的致心律失常性右心室心肌病是一种遗传性心脏病，可导致心肌组织被纤维脂肪组织替代，进而引发恶性心律失常甚至心源性猝死。目前，针对这一特定病因的靶向治疗手段极为有限，临床需求迫切。TN-401作为一种基因疗法，通过递送功能性PKP2基因以期恢复心肌细胞的正常功能，为患者提供了潜在的疾病修饰治疗可能。

Tenaya Therapeutics表示，RMAT资格的授予不仅肯定了TN-401在临床前及早期临床研究中展现的潜力，也反映了FDA对推动创新疗法以解决未满足医疗需求的积极态度。公司计划在后续的临床开发中，利用RMAT框架下的各项优惠措施，加快推进TN-401的临床验证，力争尽早为患者带来新的治疗选择。