Regenxbio公司宣布,其三期临床研究成功达到主要终点。数据显示,高达93%的受试患者体内微肌营养不良蛋白的表达水平超过了10%。这一关键成果标志着该公司在基因疗法领域取得了重要进展,为相关疾病的治疗带来了新的希望。
精彩评论