最新概念验证研究数据显示,Sarepta Therapeutics研发的SRP-1001和SRP-1003在单次给药后,能有效降低目标蛋白或信使核糖核酸(mRNA)的表达水平。这一突破性进展为相关疗法的后续开发奠定了坚实基础。
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