Design Therapeutics, Inc. 公布的数据显示,其候选药物DT-216P2在1毫克/千克(Mpk)的剂量水平下,取得了积极的疗效结果。具体而言,该治疗使患者的M-FARS(改良弗里德赖希共济失调评定量表)评分显著改善了6.4分。同时,在衡量患者平衡能力的直立稳定性指标上,也观察到了2.7分的提升。
Design Therapeutics, Inc. 公布的数据显示,其候选药物DT-216P2在1毫克/千克(Mpk)的剂量水平下,取得了积极的疗效结果。具体而言,该治疗使患者的M-FARS(改良弗里德赖希共济失调评定量表)评分显著改善了6.4分。同时,在衡量患者平衡能力的直立稳定性指标上,也观察到了2.7分的提升。
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