Sarepta Therapeutics提交亨廷顿病候选疗法SRP-1005临床试验申请

Sarepta Therapeutics宣布，已正式提交其亨廷顿病在研疗法SRP-1005的临床试验申请。这一进展标志着该公司在神经退行性疾病治疗领域的战略布局迈出关键一步。作为基因医学领域的先锋企业，Sarepta此次申报的疗法旨在通过创新机制靶向亨廷顿病的病理根源。若获批临床，SRP-1005有望为全球罕见神经系统疾病患者提供新的治疗选择。