异动解读｜Ionis Pharmaceuticals盘前上涨7.15%，Ulefnersen三期Fusion研究达主要终点

9月22日，Ionis Pharmaceuticals盘前上涨7.15%，报46.95美元/股，成交额44.1万美元。

消息面上，公司宣布其试验性药物Ulefnersen在治疗FUS基因突变型肌萎缩侧索硬化症（FUS-ALS）的三期Fusion研究中取得积极顶线结果，主要终点实现具有统计学意义的显著改善。Ulefnersen是一种反义寡核苷酸药物，旨在从根源干预疾病进程，若最终获批将成为FUS-ALS领域首个潜在的疾病修饰疗法，填补该适应症治疗空白。此前公司心血管管线接连失利，Eplontersen三期心脏转归试验未达主要终点，叠加机构下调目标价，股价自7月以来持续承压。此次神经疾病管线的关键突破有望部分修复市场信心。

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