Ultragenyx重新向美国FDA提交UX111基因疗法治疗A型Sanfilippo综合征的生物制品许可申请

Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克代码：RARE）已正式向美国食品药品监督管理局重新递交了UX111 AAV基因疗法的生物制品许可申请。该疗法旨在治疗A型Sanfilippo综合征（又称MPS IIIA），这是一种罕见的遗传性神经退行性疾病。

此次重新提交基于最新临床数据对申请材料进行了全面优化，标志着该基因疗法在监管审批进程中迈出关键一步。若获批，UX111将成为全球首个针对该致命性儿童罕见病的基因治疗方案。