Sarepta公布EMBARK三年期研究积极顶线结果：Elevidys显著延缓杜氏肌营养不良症患者关键功能指标恶化

Sarepta Therapeutics宣布，其针对ambulatory杜氏肌营养不良症患者开展的EMBARK三年期研究取得积极顶线结果。数据显示，基因疗法Elevidys在关键功能指标上显著延缓了疾病进展。这项长期研究结果进一步验证了该疗法对患者运动功能的持久保护作用。