Ultragenyx宣布FDA批准UX016研究性新药申请，用于治疗GNE肌病

Ultragenyx Pharmaceutical（纳斯达克代码：RARE）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性新药UX016的临床试验申请。UX016是一种唾液酸前体药物，旨在用于治疗GNE肌病，这是一种罕见的遗传性肌肉疾病。