Cytokinetics 今日宣布,其旗下药物 Myqorzo®▼(Aficamten)已获得英国药品和健康产品管理局(MHRA)的上市许可。与此同时,英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)也针对该药物发布了积极指南,支持其在英格兰和威尔士地区用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)。
这一双重里程碑,标志着 Cytokinetics 在欧洲监管及医保准入路径上迈出了关键一步。MHRA 的批准为 Aficamten 在英国的商业应用打开了大门,而 NICE 的正面评价则意味着符合条件的患者有望通过国家医疗服务体系(NHS)获得该疗法的覆盖。
症状性梗阻性肥厚型心肌病是一种严重的心脏疾病,患者心肌异常增厚,尤其是在左心室流出道区域,导致血液流动受阻,引发呼吸困难、胸痛、晕厥甚至心力衰竭等严重症状。长期以来,该领域的治疗选择较为有限。Aficamten 作为一种新型心肌肌球蛋白抑制剂,旨在通过降低心肌过度收缩来改善症状和功能。
此次获批与推荐,基于关键的临床研究数据,证明了 Aficamten 在改善患者运动能力、缓解症状以及降低左心室流出道压差方面的显著疗效。对于英格兰和威尔士的患者与医生而言,这无疑提供了一项重要的新治疗选项。
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