美国FDA批准Avlayah用于治疗亨特综合征神经系统症状

投资观察03-26

3月25日——美国食品药品监督管理局（FDA）宣布：正式批准生物制药公司Denali Therapeutics Inc.研发的Avlayah药物，用于治疗亨特综合征引发的神经系统临床表现。

该审批标志着针对这一罕见遗传病神经症状的疗法取得重要突破。亨特综合征患者因酶缺陷导致糖胺聚糖在体内积聚，常引发进行性神经系统损伤。此次获批将为患者提供新的治疗选择。

（消息来源：路透社即时新闻 2026年3月25日15时50分28秒格林威治时间）

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