Monopar Therapeutics 旗下Alxn1840获FDA罕见儿科疾病认定，用于治疗威尔逊病

Monopar Therapeutics 公司宣布，其研发药物Alxn1840已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病认定，该药物拟用于治疗威尔逊病。

这一认定标志着该疗法在针对这一罕见遗传性铜代谢障碍的儿科患者治疗开发中，取得了重要进展。罕见儿科疾病认定旨在激励针对严重影响儿童、患者数量稀少的严重和危及生命疾病的疗法开发。

Alxn1840是一种旨在治疗威尔逊病的在研疗法。威尔逊病是一种罕见的遗传性疾病，会导致铜在身体各个器官（尤其是肝脏、大脑和眼睛）中异常积累，进而可能引发严重的肝脏和神经系统问题。