口服Infigratinib在III期Propel 3试验中展现软骨发育不全患儿52周内生长之外的显著疗效

口服Infigratinib在针对软骨发育不全患儿的III期Propel 3试验中，于52周治疗窗口内展现出超越单纯生长指标的实质性获益。这一发现为罕见骨骼发育疾病领域带来了新的治疗曙光。研究数据显示，该药物不仅促进了患儿的线性生长，还在多个功能性和临床相关终点上呈现出积极改善。这些结果进一步巩固了Infigratinib作为潜在疾病修饰疗法的科学基础，并为其后续临床开发提供了有力支撑。试验所揭示的疗效广度，或将对患儿的生活质量及长期骨骼健康产生深远影响。