Kazia Therapeutics Limited今日宣布,其评估Paxalisib用于复发性儿童非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)的PNOC035临床研究,已完成首位患者给药。
这一里程碑式的进展标志着该研究正式进入患者招募与治疗阶段。Paxalisib作为一种新型PI3K/mTOR抑制剂,此前已在多项研究中展现出对多种脑癌类型的潜在治疗价值。
PNOC035研究由太平洋儿童神经肿瘤学联盟(PNOC)牵头开展,旨在深入评估Paxalisib在复发或难治性儿童脑癌患者中的安全性、耐受性及初步抗肿瘤活性。AT/RT是一种罕见但侵袭性极强的儿童中枢神经系统恶性肿瘤,预后极差,现有治疗手段十分有限。
Kazia Therapeutics首席执行官John Friend博士表示,首位患者给药是这项研究的重要一步,期待Paxalisib能够为这一亟需新疗法的患者群体带来新的希望。
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