关键要点
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ultragenyx公司的Fayuvi，这是首个针对患有罕见神经发育疾病的儿童患者的同类治疗方法。
消息公布后，Ultragenyx股价上涨。
Fayuvi通过一次标准输注给药，将治疗药物输送到大脑内部。
Ultragenyx（股票代码：RARE）股价周四大幅上涨，此前美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种首创治疗方法，用于治疗患有罕见神经发育疾病的儿童患者。
周四，Ultragenyx股价收涨13%，报14.50美元。该股夜盘续升逾 1%。
FDA在一份新闻稿中表示，已批准Ultragenyx的Fayuvi，用于治疗患有黏多糖贮积症ⅢA型（Mucopolysaccharidosis Type IIIA）的儿童患者，该疾病也被称为A型圣菲利波综合征（Sanfilippo syndrome Type A）。
这是一种罕见的遗传性疾病，会逐渐损害大脑和神经系统，导致儿童的发育能力逐步丧失。
这种基因疗法在马萨诸塞州和俄亥俄州的两家专业设施中生产。治疗仅需通过一次标准输注给药，将治疗药物直接输送进入血液。
为了让治疗药物进入大脑，科学家使用了AAV9——一种无害的、经过改造的病毒。这种病毒能够从血液穿过屏障进入大脑和中枢神经系统。
FDA此次批准基于最长达8年的临床试验数据。
在Ultragenyx开展的研究中，接受该疗法治疗的儿童在认知测试中的得分比未接受治疗的患者高出23.5分。
由于这种疾病会导致一种名为硫酸乙酰肝素（heparan sulfate）的有毒废物在脑脊液中不断积累，并对细胞造成损害，科学家直接追踪了这种废物的水平。
研究发现，该疗法能够随着时间推移持续清除这种有害物质的积累。
Fayuvi将只在合格治疗中心（Qualified Treatment Centers）提供。这些是经过专门培训、能够实施基因疗法的医院。
Ultragenyx将在未来几天内推出一个网站，列出获得授权的治疗地点，并预计在30至60天内向这些治疗中心发货。
该公司表示，在药物能够覆盖到的地区，大约有3,000至5,000名儿童患有A型圣菲利波综合征。
对于未经治疗的患者而言，平均预期寿命约为15岁。
Fayuvi是Ultragenyx获得批准的第二款基因疗法，也是该公司获得的第六项FDA批准。
在周四之前，FDA还没有批准任何一种专门用于阻止或改变该疾病根本病因的治疗方法，医生此前只能针对患者出现的不同症状分别进行管理。
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