uniQure N.V.股价飙升248%，得益于其亨廷顿病基因疗法试验成功，该消息也推动了其合作伙伴 ClearPoint Neuro, Inc. 的股价上涨59%。
UniQure于周三早些宣布，其AMT-130实验性基因疗法在三年后将亨廷顿病的进展减缓了75%。这一试验结果被视为对抗该疾病的重要进展。亨廷顿病是一种致命的遗传性疾病，会导致大脑中的神经细胞衰退。
William Blair分析师Sami Corwin在一份报告中表示，试验结果对UniQure来说是"最佳情景"。该分析师表示，AMT-130有可能成为首个针对该疾病根本原因的获批疗法。
UniQure还与Hercules Capital签订了一项1.75亿美元的定期贷款协议以支持可能的疗法上市。Corwin称，试验数据和Hercules的融资"显著降低了"该疗法获得许可路径的风险，增强了其商业和报销前景，并"代表了今年该股最重大的积极催化剂"。
ClearPoint Neuro通过其称为SmartFlow Cannula的医疗设备为大脑和脊柱的基因疗法提供导航，UniQure使用的正是该技术。
B. Riley Securities分析师Anderson Schock在报告中写道，鉴于UniQure预计其AMT-130基因疗法将于2026年在美国上市，所有输注程序都将需要使用SmartFlow Cannula，这将为ClearPoint Neuro带来可观收入。他估计，每次输注将为ClearPoint带来大约13,500美元的收入。
Schock表示，UniQure预计最初将在美国瞄准约6,000名可治疗患者。即使只有25%的初始目标人群接受治疗，ClearPoint也能获得约2,030万美元的收入。
但他认为，治疗更多患者存在潜力。据估计，美国约有40,000名有症状的亨廷顿病患者，其中一半尚未确诊。Schock表示，如果获得批准，B. Riley Securities预计UniQure的AMT-130将推动诊断率的提高，可能使确诊人数翻倍。
今年以来，ClearPoint Neuro股价上涨了25%，而UniQure的股价上涨了169%。相比之下，标普500指数上涨了约13%。
精彩评论