Pasithea Therapeutics获FDA授予罕见儿科疾病认定 RPDD 予PAS-004用于治疗1型神经纤维瘤病

Pasithea Therapeutics Corp. (以下简称"该公司")宣布，其研发药物PAS-004已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的罕见儿科疾病认定(RPDD)，该药物拟用于治疗1型神经纤维瘤病(NF1)。

这一认定标志着PAS-004在针对儿童罕见病治疗领域的研发进程中迈出了重要一步。获得RPDD资格意味着，若PAS-004后续获得新药上市批准，该公司将有资格获得一张优先审评券。此类审评券可用于加速其他药物的审评流程，或进行转让。

1型神经纤维瘤病是一种遗传性神经系统疾病，主要表现为皮肤色素斑和神经纤维瘤的形成。该疾病目前尚无根治方法，现有治疗手段主要侧重于症状管理。PAS-004作为一种创新疗法，其研发进展为患者群体带来了新的希望。