Homology Medicines, Inc.公司于2015年根据特拉华州法律注册成立,是一家基因药物公司，致力于通过治疗该疾病的潜在病因，改善患有罕见遗传疾病的患者的生活并满足重大未满足的医疗需求。该公司的专有平台旨在利用人类造血干细胞衍生的腺伴随病毒载体或AAVHSCs，通过基因治疗或无核酸酶基因编辑方式在广泛的遗传疾病中精确有效地提供体内遗传药物。其15个新型AAVHSC专有套件的独特性质使其能够专注于称为基因校正的基因编辑方法，或者通过用完整功能性拷贝置换基因组中的整个疾病基因或精确修复个体突变的核苷酸通过利用同源重组的天然存在的DNA修复过程或HR。